“瓷娃娃”王奕鸥呼吁：推动立法来解决罕见病问题，让政策制定者听到患者的声音

专题：2024ESG全球领导者大会

　　“2024 ESG全球领导者大会”于10月16日-18日在上海召开。瓷娃娃罕见病关爱中心、病痛挑战基金会创始人王奕鸥演讲。

　　王奕鸥认为，罕见病其实是一个虽然受众面很小，但是特别复杂的社会问题。它在很多原有的理论框架、传统的解决问题里面，包括市场机制里面都是失灵的。全球罕见病超过1万种，其中只有5%是有药可用，95%的罕见病患者到现在连有效的药物都没有。

　　她坦言，很多罕见病药物有了药，也主要集中在美国和欧洲，中国上市的药物数量有限，相当一部分中国的患者望药兴叹。一些在中国上市的药物价格昂贵，许多患者无法负担。尽管我国的政策有所变化，比如绿色通道、紧急审评审批和医保覆盖部分罕见病药物，但仍有大量罕见病患者用不上药，用不起药。

　　王奕鸥认为，要解决这些问题，需要国家在机制上尊重市场规律，同时回归到对公平和人性的基本认知。她提到，国家通过医保谈判等方式试图解决药物昂贵的问题，但仍然存在许多罕见病药物未在中国上市的情况，因为缺乏市场动力。每个家庭都希望在保证其他孩子基本生活和医疗支出的同时，为患病的孩子提供更多的照顾和资金。“这些都是基本的常识和对罕见病问题的看法，而罕见病患者及其家庭正面临这样的挑战和困惑。”

　　同时，王奕鸥选择推动立法来解决罕见病问题，尽管这是一条艰难的道路，但她认为这是必要的。她自2009年起就开始提交两会提案，呼吁罕见病立法。后来她意识到，罕见病问题不仅涉及立法，还涉及多个政策、部门规章制度以及地方政策的集合和协作。

　　在这个过程中，她对患者组织的定位和认知有所变化。一方面，作为患者组织，需要在现有政策下寻找空间，进行协助和补充，确保政策落地能够满足罕见病患者的需求。另一方面，她认为患者组织应该在未满足的需求和缺乏政策的领域中，让患者和患者组织能够更有效地发出自己的声音。“我觉得在立法，在推进政策的过程当中，我们一个很重要的功能是让政策制定者听到患者的声音，这是我们很重要的一个工作。”

　　她以1983年美国通过的孤儿药法案为例，说明了政策如何激励企业投入罕见病领域，因为有了商业保险的支持，企业看到了药物的市场潜力，患者也能够获得药物。由此，她认为，政策应该分为两部分：前端是如何有效激励基础研究和国家投入，以及企业有哪些政策可以更好地投入罕见病领域；后端是如何从保障上提供支付解决方案，比如建立罕见病的整体支付体系和专项基金。这些是她一直在推动和呼吁的解决方案。

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